درمان نابینایی با ژن درمانی و فناوری نانو

به گزارش سرویس وبگردی خبرگزاری صدا و سیما ، پژوهشگران آمریکایی، رویکردی را توسعه داده اند که با استفاده از نانوذرات لیپیدی، رشته‌های اسید ریبونوکلئیک پیام رسان یا mRNA را به داخل چشم می‌رساند. mRNA می‌تواند با ایجاد پروتئین‌هایی که جهش‌های ژنی آسیب رسان به بینایی را ویرایش می‌کنند، برای درمان نابینایی استفاده شود.

این سیستم انتقال نانوذرات لیپیدی، سلول‌های حساس به نور، به نام گیرنده‌های نوری را در چشم موش‌ها و پستانداران غیرانسان هدف قرار می‌دهد. نانوذرات این سیستم، با یک پپتید پوشیده شده اند که به گیرنده‌های نوری جذب می‌شوند.

محققان توضیح داده اند:در واقع پپتید، تضمین می‌کند که mRNA دقیقاً به گیرنده‌های نوری تحویل داده می‌شود.

در سال ۲۰۱۷، اولین رویکرد ژن درمانی برای درمان نوع ارثی نابینایی تأیید شد. این رویکرد، از نسخه اصلاح شده ویروس مرتبط با آدنو یا AAV برای تحویل مولکول‌های اصلاح کننده ژن استفاده می‌کند. به گزارش سیناپرس، اغلب رویکرد‌های مورد استفاده در ژن درمانی، به AAV متکی هستند، اما این ویروس اندازه نسبتاً کوچکی دارد و از نظر فیزیکی نمی‌تواند حاوی دستگاه‌های ویرایش ژن برای برخی جهش‌های پیچیده‌تر باشد. نانوذرات لیپیدی، یک راه جایگزین امیدوارکننده هستند، زیرا مانند AAV از نظر اندازه، محدودیتی ندارند.

علاوه بر این، موفقیت واکسن‌های COVID-۱۹ مبتنی بر mRNA، که از نانوذرات لیپیدی برای تحویل mRNA استفاده می‌کنند، نقطه قوتی برای اثبات پتانسیل نانوذرات لیپیدی بود.

در این مطالعه، محققان نشان دادند:یک لایه نانوذرات لیپیدی پوشیده از پپتید، می‌تواند به سمت سلول‌های گیرنده نوری در شبکیه هدایت شود. پس از تزریق این مدل ژن درمانی مبتنی بر نانوذرات به چشم موش ها، تیم تحقیقاتی با استفاده از انواع تکنیک‌های تصویربرداری، دریافت که نانوذرات لیپیدی به گیرنده‌های نوری رسیده و mRNA با موفقیت وارد شبکیه شده است.

پژوهشگران اظهار داشته اند: تا به حال بیش از ۲۵۰ جهش ژنتیکی شناسایی شده اند که با بیماری‌های ارثی شبکیه مرتبط هستند؛ بهبود فناوری‌های مورد استفاده در ژن درمانی می‌تواند گزینه‌های درمانی بیشتری را برای نابینایی ارائه دهد. یافته‌های ما نشان داده اند که نانوذرات لیپیدی، می‌توانند در این راه موثر باشند.

یافته‌های تحقیقاتی در مجله Science Advances منتشر شده اند.